Según se publica en la revista de hematología Blood, un grupo de investigadores del Hospital Universitario St. Jame's de Leeds (Reino Unido) han conseguido que los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna, una enfermedad considerada rara, presenten los mismos índices de supervivencia que la población general. De este modo, la hemoglobinuria paroxística nocturna se convierte en una de las pocas enfermedades raras con un tratamiento que reduce los riesgos mortales que pueden sufrir los pacientes.
Gracias al tratamiento con eculizumab se logra reducir significativamente el riesgo de trombosis, la causa de muerte más común entre los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna. Asimismo, el tratamiento con este fármaco reduce drásticamente la necesidad de transfusiones de sangre que estos pacientes requieren a causa de la anemia. El estudio realizado además demuestra el beneficio clínico a nivel de eficacia y seguridad a largo plazo (ocho años), concluyendo que se trata de un fármaco bien tolerado. El medicamento cambia el curso de esta enfermedad llegando incluso a frenar las complicaciones derivadas de ellas.
Esta enfermedad se produce por un trastorno genético en el cual ciertas proteínas no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en consecuencia, quedan desprotegidos ante el sistema inmunitario y se van destruyendo prematura y continuamente. Es una patología muy poco frecuente que deteriora de forma continua y progresiva a los pacientes. Con frecuencia se desarrolla sin aviso y afecta a ambos sexos, normalmente entre los 30 y los 40 años.
Anteriormente no existía ninguna terapia específica para el tratamiento de esta enfermedad y se limitaba a la gestión de los síntomas mediante transfusiones sanguíneas, terapia inmunosupresora no específica y, en algunas ocasiones, trasplante de médula ósea.