La compañía farmaceútica Novartis ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha otorgado la Designación de Terapia Innovadora a ianalumab para la enfermedad de Sjögren, la segunda enfermedad autoinmune reumática más prevalente. El tratamiento es un anticuerpo monoclonal totalmente humano con un innovador mecanismo de acción dual que provoca la depleción de las células B e inhibe su activación y supervivencia mediante el bloqueo del receptor BAFF-R3. Novartis tiene previsto presentar la solicitud de registro para su aprobación regulatoria a nivel mundial a partir de principios de 2026. De aprobarse, se convertiría en el primer tratamiento dirigido para pacientes con enfermedad de Sjögren.
"Esta designación de Terapia Innovadora reconoce el potencial de esta solución para mejorar de forma sustancial el estándar de tratamiento de las personas con la enfermedad de Sjögren, que actualmente no disponen de opciones terapéuticas eficaces para esta enfermedad debilitante", ha afirmado Angelika Jahreis, responsable global de Desarrollo en Inmunología de Novartis. "Esperamos colaborar con la agencia reguladora a lo largo del proceso de evaluación regulatoria con el objetivo de hacer que el fármaco esté disponible lo antes posible para los pacientes apropiados".
Sobre la base de la designación de Vía Rápida concedida a ianalumab en 2016, la designación de Terapia Innovadora por parte de la FDA tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la evaluación de terapias destinadas al tratamiento de enfermedades graves y a abordar necesidades médicas significativas no cubiertas. La concesión de la Designación de Terapia Innovadora está respaldada por datos positivos procedentes de múltiples estudios, incluyendo estudios clínicos de fase III replicados.
La enfermedad de Sjögren es una patología autoinmune, grave y progresiva que afecta a múltiples órganos y provoca un amplio espectro de síntomas, como sequedad, fatiga y dolor, así como un mayor riesgo de linfoma, lo que puede conllevar una carga significativa y un impacto importante en la calidad de vida. Su naturaleza heterogénea hace que con frecuencia pase desapercibida o sea diagnosticada de forma errónea. La enfermedad de Sjögren afecta aproximadamente al 0,25 % de la población, y se estima que el 50 % de las personas con Sjögren no están diagnosticadas. Actualmente no existen tratamientos dirigidos aprobados para enfermedad de Sjögren.
Acerca de los estudios NEPTUNUS-1 y NEPTUNUS-2
Los estudios clínicos de fase III de ianalumab, NEPTUNUS-1 y NEPTUNUS-2, son estudios pivotales, multicéntricos y globales que evalúan la eficacia y la seguridad del tratamiento en pacientes con enfermedad de Sjögren. En ambos estudios, la solución mostró un beneficio clínicamente relevante, con mejoras en la actividad de la enfermedad y reducciones de la carga para los pacientes. Además, mostró un perfil de seguridad favorable, con una incidencia global de acontecimientos adversos y acontecimientos adversos graves comparable a la del placebo en ambos estudios.