Cuando se haya identificado un factor desencadenante, el principal tratamiento se focaliza en suprimir el agente causante.
Se debe, además, realizar un tratamiento de soporte para corregir la anemia y la trombopenia, que consiste en realizar transfusiones de concentrados de hematíes y de plaquetas. La disminución de los leucocitos puede provocar enfermedades infecciosas, por lo que se deben administrar antibióticos y tomar medidas de asepsia.
Los pacientes jóvenes y con una aplasia severa se deben someter a un trasplante de médula ósea cuando se consiga un donante adecuado. Otros tratamientos alternativos, cuando no se dispone de donantes, son la globulina antilinfocitica o antitimocitica, los corticoides y la ciclosporina A.
Cuando la aplasia no es severa o el paciente no tiene edad para someterse a un trasplante de médula, además del tratamiento de soporte pueden administrarse factores de crecimiento hematopoyético (que estimulan la producción de las células por la médula ósea) o las inmunoglobulinas.
El grado de afectación de la médula ósea condiciona el pronóstico que, actualmente, ha mejorado gracias al trasplante alogénico de médula ósea.